患者故事
郑嫒一直致力于公益管理的深入学习，如今的她怀揣着爱与希望带领着紫贝壳公益，一直走在罕见病治愈的路上。
血液学 CRO
以患者为中心的血液学试验解决方案
作为血液学领域的 CRO 企业，我们深知血液学临床试验面临的挑战，包括复杂的试验设计、患者招募以及监管障碍。
在精鼎医药，我们采用以患者为中心的解决方案，通过运用数字化工具、适应性试验设计以及利用真实世界数据辅助患者招募来应对这些挑战。
凭借深厚的科学与监管专业知识以及卓越的全球运营能力，我们可以帮助您更快地将新疗法带给患者。
为良性和恶性血液疾病提供全方位支持
在众多疾病（包括脑部、免疫和呼吸系统、内脏器官、新陈代谢及激素相关疾病）中经验证有效的新疗法都源自血液学研究。细胞与基因疗法、抗体药物偶联物、放射性免疫疗法、双特异性抗体——这些都是众多科学进步成果中的一部分，为数百万罹患罕见或常见疾病的患者带来希望。
在精鼎医药，我们的血液学专家长期处于这些创新疗法的前沿，为数万例参与临床试验的患者提供治疗，这些试验涵盖首次人体试验到上市后研究。我们的合作伙伴涵盖中小型生物科技公司到大型企业的药物开发者，迄今已成功推动数百种疗法获批上市，展现出行业领先优势。我们的医学团队在管理各类血液学适应症方面经验丰富，包括淋巴瘤、急性髓系白血病（AML）、骨髓增生异常综合征（MDS）、多发性骨髓瘤等各类恶性及良性血液疾病。
精鼎医药擅长实施血液学领域的复杂与创新试验设计，包括外部对照组、虚拟与远程智能临床试验以及适应性设计。我们还能充分利用包括真实世界数据（RWD）在内的新型数据源，优化研究设计、支持监管申报，并为支付方决策提供依据。凭借深厚的专业知识，我们能在保持方法灵活性的同时，加速临床试验实施，确保临床研究顺利开展，并有望对患者生活产生深远影响。此外，精鼎医药的监管团队在血液学药物开发方面具备全面的专业知识，能够针对复杂的监管要求提供战略性指导，并为创新血液学疗法开辟高效的上市途径。
淋巴瘤
精鼎医药在淋巴瘤领域处于全球领先地位，并在各类 B 细胞或 T 细胞淋巴瘤、霍奇金及非霍奇金淋巴瘤方面拥有丰富经验。我们长期与该治疗领域特有的患者倡导组织保持着密切关系。
我们的团队开展了迄今为止业内首个由企业发起的对照队列研究，用于支持淋巴瘤领域罕见肿瘤适应症的核心产品在美国和欧盟的获批。在这项 II 期单臂开放标签的研究中，精鼎医药采用了独特的研究设计，将真实世界证据、临床运营和监管专业知识有机结合。同时，我们通过优化项目计划，将验证性分析、中期分析和完整报告纳入流程，使研究在 15 个月内顺利完成，助力申办方提前 9 个月向监管机构提交申请。
急性髓系白血病 (AML)
AML 是一种病情恶化迅速的衰弱性疾病，这要求临床试验必须快速完成患者入组并启动治疗。在过去 5 年中，精鼎医药已开展 30 多项针对 AML 的治疗研究。在其中一项针对未经治疗 AML 患者的 II 期临床试验中，我们在法国和美国共入组了 130 例患者，严格审查了资格标准，并为研究中心提供了直接支持。我们仅使用单个实验室，在短时间内处理与入选标准相关的基因检测。我们的团队通过电子数据采集系统（EDC）精细管理复杂的数据采集工作，并进行研究用药品（IP）剂量调整跟踪和疾病缓解评估。最终，这项研究按计划实现了末例患者准时入组的关键里程碑。
骨髓增生异常综合征 (MDS)
精鼎医药对 MDS 领域的研究中心有最为全面的了解，在全球拥有 78 位联盟成员和 400 余位经验丰富的主要研究者。我们已在 25 个国家开展了相关研究，其中患者超过 800 例。例如，一项涉及 100 多个研究中心的 III 期全球性研究，恰逢新型冠状病毒肺炎暴发，导致物资供应延迟和患者出行受限。初期的筛选和入组进度严重落后于计划。为解决该问题，我们通过部署 5 名专职临床试验联络员覆盖各研究中心，为每个研究中心提供策略制定、中心优化和培训指导。最终，我们的团队在 3 个月内成功使研究回到正轨，筛选率大幅提高。
多发性骨髓瘤
由于多发性骨髓瘤诊断尤其困难，因此参与对应的临床试验通常会给患者带来沉重负担。患者往往需要辗转就医多次才能确诊，随后还需接受一系列侵入性检查，如骨髓活检和基因组测序，以进一步明确病情并指导治疗决策。开展此类临床试验需要深入了解患者特征和当前治疗模式，以便洞悉患者的治疗过程。
在过去 5 年，精鼎医药已在全球开展了 50 多项多发性骨髓瘤研究。例如，我们曾管理一项覆盖近 30 个国家和 2,000 多例患者的 III 期临床研究项目。我们与在多发性骨髓瘤试验方面有着丰富经验的知名研究中心网络合作。该项目进行了详尽的国家和研究中心供应链规划，并利用精鼎医药仓库进行进出口管理。最终，我们的团队比原计划提前 5 周完成了末例患者入组，进而推动该项目提前获得了监管机构的批准。
良性血液疾病
良性血液疾病涵盖一系列病症，从贫血到血友病再到镰状细胞病均在其范畴内，患者人群则涵盖儿童至老年人。许多良性血液疾病属于罕见病，这为试验的计划和开展增加了更多复杂性。精鼎医药深知在这些疾病领域开展试验所固有的独特挑战，并配备了一支拥有深厚知识和丰富经验的专家团队，以确保试验顺利开展。精鼎医药已在全球范围内开展了 50 多项良性血液疾病领域的试验，包括针对儿童和成人的研究，涵盖 I 期到 IV 期试验。在一项针对血友病新治疗方案的关键性 III 期试验中，精鼎医药在研究启动和持续临床开展过程中展现了卓越的领导力，最终助力试验达到主要终点，年化出血率显著降低。
过去 5 年的血液学经验
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临床项目
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入组患者
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研究中心
我们的优势
创新的试验设计和技术
精鼎医药通过整合精准医学与转化医学方法，并在需要时采用先进的传感器解决方案，制定涵盖临床前研究到首次人体试验直至商业化的全方位策略。我们的生物标志物和基因组医学专家将与您的团队紧密协作，充分利用这些创新工具优化研究设计，推动更具针对性的个性化疗法开发。
专业的医学知识
精鼎医药拥有一支实力雄厚的血液学医疗团队，在一系列良性和恶性血液疾病方面拥有丰富的经验。我们的医学监查员在霍奇金淋巴瘤和非霍奇金淋巴瘤、急性白血病、骨髓增生异常综合征 (MDS) 等在内的一系列疾病方面具备专业知识，并对血友病、镰状细胞病等各类良性血液疾病有深入了解。该团队在细胞和基因疗法临床试验管理方面经验丰富，包括 CAR-T 细胞疗法和干细胞移植，这些疗法正在革新血液学治疗领域。此外，我们的医疗团队还具备儿童血液学专业经验，能够全面理解儿童血液疾病及其独特的挑战。我们的许多医学监查员目前仍活跃于临床一线，或最近才从临床医学转型，因此他们对当前医疗环境、标准研究方案以及真实世界患者管理策略拥有最新见解。这种实践经验增强了他们设计和监督与临床相关的以患者为中心的试验的能力，最终有助于推动血液学疗法的发展，并改善患者结果。
内部监管专家
我们的监管团队拥有来自美国食品药品监督管理局 (FDA)、欧洲药品管理局 (EMA)、中国国家药品监督管理局 (NMPA)、英国药品和健康产品管理局 (MHRA) 以及德国联邦疫苗和生物医学研究所 (PEI) 等机构的前监管人员，能够根据各地区的监管要求提供具有针对性的的咨询建议和见解。这些专家对血液学疗法领域不断发展的监管环境有着宝贵的见解。他们精通血液学药物开发中的独特挑战和要求，包括孤儿药认定、加速批准通道以及细胞和基因疗法在血液疾病应用中的特殊考量。从首次人体试验到关键性 III 期试验，他们可就监管要求提供战略性指导，确保符合地区和国际标准。此外，我们的监管专家还能就血液学适应症的终点选择、生物标志物验证以及风险-获益评估提供核心洞见。凭借全面的监管知识，我们能够为全球血液疾病药物开发项目制定稳健策略，促进与监管机构的高效沟通，并有望加速创新血液学疗法的上市进程。
常见问题
血液学是医学的一个分支，专注于血液及造血器官相关疾病的研究、诊断、治疗和预防。这一医学专业涵盖了一系列疾病，涉及红细胞、白细胞、血小板、血管、骨髓、淋巴结、脾脏以及参与出血与凝血的蛋白质。血液学专家负责诊治各种疾病，包括贫血、白血病、淋巴瘤、血友病、凝血障碍和镰状细胞病等。他们通过综合运用实验室检查、临床检查和先进的诊断技术来识别和管理这些疾病。血液学在理解人体免疫系统及其与血液疾病的关系方面也发挥着关键作用。随着新研究和新治疗方案不断涌现，该领域持续发展，包括干细胞移植和针对血液癌的靶向治疗等。
血液学 CRO ，即专注于血液学的合同研究组织是在血液相关研究和临床试验领域向制药、生物技术和医疗器械行业提供血液学相关研究及临床试验支持服务的公司。这些组织在血液疾病及其治疗的临床研究试验设计、规划和实施方面具备深厚的专业知识。血液学 CRO 通常负责协助临床研究的各个方面，包括研究方案制定、患者招募、数据管理、监管合规性以及研究报告等，服务范围涵盖各种血液疾病、血液肿瘤、凝血障碍及相关疗法。凭借血液学领域的专业知识，这些 CRO 能够简化药物开发流程，确保高质量的数据采集，并顺利应对血液相关医学研究特有的复杂监管环境。
常见的血液学 CRO 服务包括一系列专门针对血液相关研究和临床试验的服务。这些服务通常包括针对血液疾病和治疗的研究方案制定与研究设计。患者招募与保留策略至关重要，通常会涉及罕见病患者人群。CRO 将提供数据管理与生物统计服务，以及处理复杂的血液学特定数据集的专业知识。安全监测与药物警戒也不容忽视，特别是对于新型血液疗法。CRO 通常还提供实验室服务，包括血液样本的专业处理和分析。同时提供监管事务支持，以顺利应对血液学研究的特定监管要求。以血液学为中心的临床研究报告和相关出版物的医学撰写是另一项关键服务。许多血液学 CRO 还提供专门针对血液疾病试验的项目管理、中心管理和监查服务。此外，他们还可能就血液疾病药物开发策略提供咨询服务，并为血液学研究中的生物标志物开发与验证提供支持。