患者故事
郑嫒一直致力于公益管理的深入学习，如今的她怀揣着爱与希望带领着紫贝壳公益，一直走在罕见病治愈的路上。
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《新药、新洞见：推进罕见病药物开发》
精鼎医药（Parexel）推出以“新药、新洞见”为主题的新系列专家报告。该系列报告将从公司全球跨职能专家团队的最新视角出发，对药物开发产生重大影响的趋势进行分析，并为生物制药行业提供基于证据的开发建议。作为该系列研究发布的首份报告，《推进罕见病药物开发》探讨了罕见病药物研发在监管、科学和市场准入方面面临的独特挑战，并阐述了解决这些挑战的最佳实践。
《新药、新洞见：推进罕见病药物开发》报告涵盖的开发策略主要包括：
履行以患者为中心的承诺：精鼎医药领导团队解释了为什么从患者及其护理人员的角度理解罕见病，并选择与患者相关的终点是实现以患者为中心的药物开发承诺的核心。
审批路径指引：由FDA、EMA和其它主要监管机构前审评人员组成的精鼎医药法规咨询专家团队就罕见病药物资格认定的常见误区，FDA突破性疗法加速认定的途径，批准的常见误区，以及实现更早满足患者需求的方法等话题分享了观点和建议。
设计适应性试验：精鼎医药的科学专家团队就如何选择罕见病研究的的最佳终点、如何成功为罕见病试验部署复杂的创新设计（CID）以及如何与患者倡导团体合作设计以患者为中心的试验提供了建议。
为市场准入铺路：精鼎医药市场准入专家通过他们对支付方和医疗技术评估（HTA）机构如何评估价值的了解，分享了在美国和欧盟实现医保报销的有效策略。
查看PDF阅读该电子书。欲了解更多文章内容，请查阅英文版《新药、新洞见：推进罕见病药物开发》报告。