内分泌紊乱和代谢功能障碍给全球人群带来了巨大的个人、社会、医疗和经济负担，且慢性病正在迅速增加。尤其值得注意的是，肥胖会对心理健康产生严重影响，这一点引发了深切的担忧，对年轻人而言更是如此。一项令人担忧的预测显示，到 2050 年，全球超过半数成年人和三分之一的儿童及青少年可能超重或肥胖1。随着这些趋势的加速发展，内分泌和代谢疾病CRO在推动针对高负担疾病领域的靶向临床研究中发挥着越来越关键的作用，助力创新与疗法开发，最终改善患者预后。
然而，希望的曙光近在眼前。例如，GLP-1（胰高血糖素样肽）受体激动剂司美格鲁肽首次获批用于 2 型糖尿病后又获批用于减重，此后我们见证了 GLP-1 和相关化合物的使用量呈现迅猛增长，这些药物对体重减轻和改善血糖相关参数具有出色的效果。对于药物研发人员而言，将创新疗法推向市场的机遇巨大；事实上，目前有 100 多种抗肥胖候选药物正处于不同的研发阶段。然而，这样的机遇也伴随着激烈的竞争与风险。
在内分泌与代谢试验中把握 GLP-1 的发展脉络及市场差异
拥有成熟的糖尿病和肥胖治疗方案的公司必须通过拓展产品线来治疗不同的患者群体——或许还会采用精准医疗策略，以巩固自己的市场地位，而不仅仅是肥胖适应症。另一方面，寻求进入市场的企业需要相关研发策略指导，以开发第二代 GLP-1 药物、联合疗法，以及针对肥胖症和相关心脏代谢疾病的下一代产品，如代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）。
精鼎医药凭借其广博且深厚的经验，在支持药物开发人员开展这些工作方面具有独特优势。我们的团队成员包括获得委员会认证的成人和儿童内分泌学专家，以及顶尖的监管、市场准入、真实世界证据、研究设计和生物统计专家，能够为制药客户提供全方位支持，包括精准的市场定位、优化的试验设计及监管策略。从罕见代谢疾病的小型研究到肥胖症、骨质疏松症和 2 型糖尿病的大型研究，我们的专业项目团队通过强大的全球研究中心网络确定合适的研究中心，并提供定制化的患者招募和留存策略，旨在吸引受试者并更大程度降低他们的研究负担。我们通过与关键供应商的合作来管理临床试验交付，并提供电子临床结局评估（eCOA）和传感器解决方案，包括糖尿病临床试验的持续血糖监测和血糖相关数据采集。
肥胖症和 2 型糖尿病
根据我们在成人肥胖症和 2 型糖尿病试验中的经验，我们发现即使在美国这样存在大量竞争性试验的地区，人们对于肥胖症试验也仍然有着很高的兴趣。虽然这能加快患者入组速度，但关键在于确保筛选出符合入选标准、积极主动且愿意坚持完成试验的合适患者。在整个招募期内与研究中心进行积极讨论，以评估和调整研究中心特定的策略，这是招募目标患者人群和加速流程的关键。我们的项目团队在肥胖症试验中采用了专门的患者留存策略，解决了因胃肠道副作用而停药，或者可能处于安慰剂组的患者因感到疗效不足而退出的关键风险。
这些策略使我们能够以较高成功率提前完成试验里程碑节点。例如，在一项针对成人 2 型糖尿病和肥胖症患者的全球 II 期试验中，精鼎医药实现了快速招募，其中 2 型糖尿病组在 3 个月内完成招募（比预计时间提前 5 周）。这项开创性的试验为肥胖症研究的方法论、设计和运营交付树立了先例。
过去 5 年的经验
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I 期至 IV 期肥胖症及肥胖相关临床试验
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入组患者
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独立研究中心
代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）
在开发该领域治疗方案的大量工作中，精鼎医药制订了一套患者招募与留存、研究中心协作以及降低失访率的更优实践。我们已建立了覆盖美国、欧洲、亚洲和澳大利亚的研究中心和研究者网络。
以近期的一个项目为例，我们完成了一项旨在评估肥胖症合并肝脂肪变性患者的安全性和耐受性的Ib 期试验。这项复杂的研究设计包括多个剂量组和队列，两次治疗之间必须间隔 72 小时，同时要求严格遵守为期三个月的日程安排。我们的团队实施了创新策略和方案修订，并采用了一种工具，使得每次研究访视的时间窗口更加灵活，从而显著改善了研究日程安排的依从性。我们比合同日期提前 76 天达成了最后一例患者首次访视的里程碑。
常见问题
内分泌和代谢疾病是一类影响人体内分泌系统及代谢过程的疾病。内分泌系统由分泌激素的腺体组成，这些激素作为化学信使调节着机体的多种功能，包括生长发育、新陈代谢、生殖及情绪等。当内分泌系统功能异常时，可能导致多种疾病，例如糖尿病、甲状腺疾病、生长激素缺乏症和肾上腺疾病。这些疾病既可能源于腺体激素分泌过多或不足，也可能因机体对激素反应异常所致。
代谢疾病则是指机体分解、处理或利用食物营养的能力出现障碍。这类疾病可能影响碳水化合物、蛋白质或脂肪的代谢，引发一系列健康问题，例如影响蛋白质代谢的苯丙酮尿症（PKU）和影响脂肪代谢的多种脂质紊乱症。部分内分泌疾病（如糖尿病）因影响机体葡萄糖处理能力，也被归类为代谢疾病。内分泌与代谢疾病均会对整体健康产生重大影响，通常需要长期医疗管理以维持正常生理功能并预防并发症。
专注于内分泌和代谢疾病的合同研究组织（CRO）通常提供广泛的服务，以支持制药和生物技术公司的药物研发工作。这些服务通常包括针对多种内分泌及代谢疾病（如糖尿病、甲状腺疾病、肥胖症及罕见代谢病）的方案设计、患者招募和临床试验管理。CRO还可提供专业的实验室服务，包括激素检测、代谢产物分析及生物标志物分析。此外，它们常提供法规事务支持，协助申办方应对内分泌与代谢疗法复杂的监管环境，包括与FDA、EMA等监管机构的沟通。
该领域CRO服务的另一个关键领域是数据管理与生物统计，这对于分析内分泌及代谢临床试验中产生的复杂数据集至关重要。CRO还可提供针对监管申报、临床研究报告和学术发表的医学写作服务。许多CRO在设计及实施长期安全性研究方面具有专长，这对慢性内分泌与代谢疾病尤为重要。此外，部分CRO还提供如针对激素疗法的药代动力学/药效学（PK/PD）建模、真实世界证据生成、以及专注于内分泌与代谢疾病的健康经济学与结果研究（HEOR）等专业服务。
内分泌和代谢疾病合同研究组织（CRO）的核心关注领域主要集中在推动这些领域研究和治疗发展的关键方向。首要关注领域是糖尿病，涵盖1型糖尿病、2型糖尿病及妊娠糖尿病。这包括新型胰岛素制剂、创新降糖药物以及糖尿病管理技术（如持续葡萄糖监测系统和人工胰腺系统）的研究。另一个重要方向则是肥胖症及相关代谢疾病，涉及减重药物、代谢手术结局，以及非酒精性脂肪肝病（NAFLD）和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的治疗研究。甲状腺疾病（包括甲状腺功能减退症、甲状腺功能亢进症及甲状腺癌）也是这类CRO的重点研究领域。
此外，内分泌与代谢疾病CRO也常专注于影响代谢的罕见病与遗传性疾病的研究，包括溶酶体贮积症、线粒体病及先天性代谢缺陷。影响生长发育的内分泌疾病（如生长激素缺乏症和特纳综合征）同样是关键领域。越来越多CRO致力于生殖健康的内分泌相关研究，包括多囊卵巢综合征（PCOS）和男性性腺功能减退症。此外，学界对其他疾病的代谢组分关注日增，例如糖尿病与阿尔茨海默病之间的关联，以及各种癌症疗法的代谢影响。随着精准医疗的发展，CRO还聚焦于内分泌与代谢疾病的生物标志物发现与验证，以推动靶向治疗的进步。