患者故事
郑嫒一直致力于公益管理的深入学习，如今的她怀揣着爱与希望带领着紫贝壳公益，一直走在罕见病治愈的路上。
真实世界研究的运用
真实世界研究和传统临床试验既有区别也有联系。真实世界研究面临着数据库权限、登记研究平台的技术与资金大、样本量要求、研究单位学术水平、产品数据与市场机会等挑战，但在某些疾病领域，真实世界研究相较于传统的药物临床试验具有容易实施、节省时间等特点，帮助加快产品的开发，因此许多企业仍然对其保持紧密的关注。
本模块聚焦真实世界研究在药品研发过程中的广泛应用，从其特定的优势出发，分析真实世界研究在研发各周期中担任的角色。工作坊还将从真实世界证据源的获得开始，就证据的收集方式、证据在上市前后的应用进行实践性讨论，其中还包括疾病的自然史研究、模拟目标试验、以及就当下热门的“外部对照组”题目及应用场景展开探讨。
同时，专家将根据中国监管当局就真实世界研究在华的具体法规要求,以及三部重要指南进行解读；包括介绍真实世界证据如何用于支持药品上市前后申请的应用范围；如何最终解决研发的核心问题；以及它对药品的拟开发适应症如何进行多角度分析，明确在监管环境下，真实世界研究如何适用于临床开发策略。专家将介绍一项成功的真实世界研究案例，包括设计研究方案、分析、处理真实世界数据中问题过程与结果，通过实践案例说明如何执行真实世界研究。
工作坊大纲
真实世界研究特点、优势、及其对于上市前后的影响与实践（可选章节：“外部对照组”的应用）
中国真实世界研究的法规及监管环境分析（支持儿童适应症扩展；监管机构对于真实世界研究应用的接受度；药企与监管部门的沟通实践）
成功案例学习：执行真实世界研究的核心考量、策略、执行中的数据挑战、解决过程及结果分析
主讲专家