患者故事
郑嫒一直致力于公益管理的深入学习，如今的她怀揣着爱与希望带领着紫贝壳公益，一直走在罕见病治愈的路上。
中国罕见病药物的研发政策与实践
近年在罕见病药物系列支持政策的鼓励与患者治疗需求未被满足的条件下，越来越多药企布局罕见病药物市场。为进一步提高罕见病药物临床研发效率，2022年1月6日 国家药监局药审中心（CDE）正式发布《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》，对罕见病药物的研发提供了前瞻和实用的指导性建议。
本模块主要通过对罕见病药物研发注册审批相关法规和政策进行梳理，尤其对《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》进行详细的解读，掌握中国罕见病药物研发环境的演变发展及当下的最新要求。同时结合罕见病药物研发的特殊考虑，探讨如何制定临床开发计划，提高罕见病药物的研发效率。面对罕见疾病发病率和患病率极低，患病人数少且人群分散等特点，真实世界研究是罕见病临床研究中一种可操作性较好的临床研究方法。本模块也将解释如何利用真实世界数据支持、缩短新药的审批，以助达加速上市的目标。
工作坊目标
了解中国罕见病药物研发环境
梳理临床研发过程，建立药物研发全局观
剖析中国罕见病药物研发的相关法规和政策，包括《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》的解读
掌握中国罕见病药物研发策略的制定
中国罕见病药物研发的特殊考虑
结合临床开发计划（CDP）探讨罕见病药物临床研发策略的制定
学习真实世界证据在罕见病药物研发中的应用实践
真实世界证据在支持罕见病药物审批中的应用
罕见病药物研发实践案例分析