患者故事
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肿瘤精准医学中，RWE尤其关键且极具挑战性：五种行之有效的解决方案
自2017年以来，肿瘤精准医学在临床开发和批准上市中发挥了越来越重要的作用；虽然肿瘤产品获批上市的速度显著加快，但加速研发伴随的临床证据缺口常常造成医保和市场准入出现延迟。另外，分子靶点的爆炸性增长将曾经庞大的患者类别（如非小细胞肺癌）分割成由PD-1、EGFR、ALK等可操作生物标志物定义的更小亚群，导致随机临床试验变得不那么可行。真实世界证据（RWE）成为弥合差距的可行方案。本文概述五种经实践验证的有效方法，利用RWE提升靶向癌症治疗产品成功的机会：
上市后研究：采用混合数据方法，这种方法结合了传统前瞻性研究与现有注册数据库资源，评估药物暴露相关的有效性结果，同时结合流行病学专业知识设计上市后研究。在满足监管要求的同时量化精准肿瘤治疗药物的获益与风险特征，并为支付方决策提供支持。
试验方案设计与终点优化：RWE通过描述治疗模式并建立生物标志物与结局的关联性，精准界定目标人群并优化终点指标。将真实世界证据融入观察性研究或作为临床试验补充，可确保研发项目锁定正确的患者群体与终点指标，从而取得成功。
外部对照组：通过严格的患者匹配和数据分析，为精准肿瘤学试验提供了替代传统对照组的伦理方案；FDA已审定的设计显示，该方法可显著减少前瞻性对照患者需求。
适应症优先级排序与靶向产品定位：利用可迁移模型和先进算法标准化整合多元数据，支持产品组合的战略排序与定位，帮助开发者做出稳健决策。
利用登记数据降低临床试验招募风险： 疾病登记系统在提供未接受治疗患者背景数据的同时，为试验招募开辟了路径，使赞助商能够主动识别相关人群，并与患者权益组织合作加速招募进程。
RWE是肿瘤精准医学成功的关键要素，必须贯穿产品全生命周期，成为符合严苛标准的持续性战略，而不仅仅是上市阶段的权宜之计。借助高质量RWE，申办方可同步优化研发规划、分析患者诊疗路径、加速试验招募、降低决策风险并推动市场准入，同时以高效RWD采集替代传统结局数据收集，切实减轻患者与研究中心的负担。
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