患者故事
郑嫒一直致力于公益管理的深入学习，如今的她怀揣着爱与希望带领着紫贝壳公益，一直走在罕见病治愈的路上。
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推进罕见病药物开发 I 在复杂创新的罕见病试验中取得成功的五大策略
相比于随机对照试验 （Randomized Controlled Trials，RCT），复杂而创新的试验设计（Complex Innovative Trial Design，CID）更适用于罕见病。CID能更快速的招募患者、产生更多关于治疗效果的数据、并更符合道德规范（降低患者接受安慰剂的可能性）。但同时，它们也更复杂、成本更高、在临床物流上具有挑战性，并且存在更大的操作和分析偏差风险。
新兴的生物技术公司往往在执行CID时经常面临一些挑战，如寻找和招募足够的患者、向投资者提供切实可行的开发时间表、足够的资金支持整个试验等，解决这些问题需要专业缜密的计划。在精鼎医药，我们已执行了数十项CIDs，包括 30 多项“篮子”试验（basket trail），并通过这些经验学到最佳实践， 以下是我们建议在执行上的五个要点：
每周对每个临床队列和跨队列进行风险评估
运用风险导向数据监测方法持续性地清理数据
为试验中的研究中心提供全面而专门化的支持
密切跟踪和管理患者入组
规划足够的药物供应量以应对可能变化或调整的试验方案
在精鼎医药 ，我们帮助客户设计试验方案，并进行中期分析，以筹集资金和估计罕见病研究的患者入组人数。利用我们的 CID 经验，我们为研究时间表制定了数据驱动的预测，协助公司寻求董事会或科学顾问的批准。此外，本文还附上了FDA最近针对复杂创新试验的指导文件一览表，以帮助您获取最新关于CID的信息和指南。
点击此处阅读原文了解更多详细内容，我们期望这些信息将对您有所启发，尽快将这些改变生活的疗法带给患者。