患者故事
郑嫒一直致力于公益管理的深入学习，如今的她怀揣着爱与希望带领着紫贝壳公益，一直走在罕见病治愈的路上。
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加速神经科学新领域的发展 | 应对致幻药物监管环境的五个策略
全球约3亿人患有抑郁症，近30%对现有治疗无效。致幻剂作为新兴治疗选择，在治疗难治性精神疾病方面展现潜力，但其致幻特性、滥用风险及第一类管制物质的法律地位带来独特挑战。
FDA和EMA等监管机构正在建立评估致幻剂的标准。以下五大策略可助力申办方成功导航监管环境：
全面表征研究性致幻剂产品：监管机构将致幻剂视为新分子实体（NME），要求全面产品表征。已有文献通常不符合监管标准，缺乏详细药代动力学和安全性数据。建议与监管机构早期且频繁沟通开发计划。
建立科学严谨的剂量策略：通过单次和多次递增剂量研究，确定能产生治疗效果且最小化不良反应的最佳剂量范围。完整的剂量数据档案应包括剂量范围确定方法、致幻效应剂量识别、试验设计及剂量-反应关系数据。
创新临床试验设计以确保数据可靠性：致幻效应导致试验揭盲和偏倚风险。采用独立评估者进行终点评估、标准化心理治疗方案及盲法评估问卷，可提高数据质量。研究表明，大多数已发表致幻剂试验存在高偏倚风险。
为家庭使用提案做好严格审查的准备：家庭自我给药环境引发安全担忧。申办方需通过模拟家庭环境的对照研究，收集详尽的中枢神经系统反应数据，证明家庭使用安全性。EMA要求将精神病和自杀倾向作为特别关注的不良事件监测。
把握监管加速通道机遇 ：针对难治性精神疾病患者，致幻剂提供新治疗希望。通过精心设计的开发计划，可申请快速通道（FTD）或突破性疗法（BTD）认定。2024年已有两种致幻类药物获得FDA突破性疗法认定。
随着研究深入，申办方与监管机构需共同积累经验，建立科学、高效的开发与监管框架，为患者提供安全有效的创新治疗选择。
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