患者故事
郑嫒一直致力于公益管理的深入学习,如今的她怀揣着爱与希望带领着紫贝壳公益,一直走在罕见病治愈的路上。
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美国食品药品监督管理局(FDA)药品评价与研究中心(CDER)神经科学办公室在2024年授予了创纪录数量的突破性疗法认定(Breakthrough Designations, BTD),标志着神经科学药物研发取得重大进展:
创纪录的一年:CDER神经科学办公室在2024年至少授予了13项BTD,相比之下,前四年总计仅14项。
显著趋势:
罕见病与常见病症(如广泛性焦虑症和重度疼痛)均获批突破性疗法认定
通过常规终点指标(如抑郁症试验中的MADRS评分)测量的显著获益提升,即可支持该认定
难治人群(如耐药性癫痫)中若展现显著疗效,可支持突破性疗法认定
自然史研究可作为突破性疗法申请的对照依据
当生物标志物拥有充分科学证据表明该标志物变化可转化为显著临床疗效并能合理预测临床获益时,可支持突破性疗法认定
当生物标志物已确立为替代终点,或其变化有充分科学依据可合理预测显著临床获益时,均可支持突破性疗法认定。
孤儿药是焦点:13项BTD中有6项是针对孤儿病适应症,突显了FDA对罕见病治疗研发的持续承诺。
潜在驱动因素:增长可能反映了该办公室对BTD标准应用日趋成熟、企业数据提交质量提升,以及更多具有前景的神经科学产品进入临床开发阶段。
战略价值:BTD为企业提供更多FDA互动机会、加速研发的深度指导,并为投资者提供外部验证依据。
随着神经科学突破性疗法认定数量空前攀升,申办方正迎来加速研发窗口,有望为神经系统及精神疾病领域存在重大未满足需求的患者更快带来创新疗法。
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