患者故事
郑嫒一直致力于公益管理的深入学习，如今的她怀揣着爱与希望带领着紫贝壳公益，一直走在罕见病治愈的路上。
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精鼎医药和 n-Lorem 基金会建立合作共同为极其罕见病患者开发新疗法
2022-03-14
精鼎医药（Parexel）和 n-Lorem （一家非营利性基金会）于近日宣布，双方将建立新型合作伙伴关系以支持 n-Lorem 为极其罕见病患者（全球患者数量在1-30名之间）研发和提供终身免费的试验性反义寡核苷酸（antisense oligonucleotide，ASO）药物治疗。精鼎医药将为这一合作伙伴关系贡献重要的专业知识。在过去五年中，精鼎医药参与了大约400项罕见病的临床研究，其中17项已获得FDA批准。
“这次合作体现了精鼎医药对极其罕见病患者的承诺，这些患者对当前的医疗系统提出了极大挑战。我们致力于与合作伙伴和慷慨的捐助者共同努力，通过提供个性化的服务和关爱帮助极其罕见病患者克服疾病挑战”，n-Lorem 基金会创始人、首席执行官兼主席 Stanley T. Crooke 博士说道。“目前，n-Lorem 已接收了50多名极其罕见病患者，每位患者都需要进行疾病自然史研究和临床研究。我们很高兴能与精鼎医药这样一家在罕见病领域具备深厚专业知识且有着丰富的临床试验管理经验的公司合作。精鼎医药将为我们提供必要的系统支持以确保每位患者的自然病史和临床研究得到妥善管理，这一点非常重要，因为我们未来将会接收更多极其罕见患者；同时精鼎医药也将负责数据的收集，为我们未来决策和经验汇总提供参考”。
精鼎医药首席执行官 Jamie Macdonald 表示：“n-Lorem 和精鼎医药有着共同的愿望和目标，致力于为改变极其罕见患者的生活质量。“我们很高兴与 n-Lorem 合作开展这项工作，并贡献我们的全球经验和资源来支持他们为此所做的努力。”
精鼎首席患者官 Clare Grace 博士补充说道，“罕见病的药物开发很复杂，面临着许多挑战。此次与 n-Lorem 的合作是一个很特别的机会，凭借我们在罕见病领域深厚的科学、临床和法规专业知识，我们将助力加速创新疗法的开发以帮助那些没有其它治疗选择的患者”。
n-Lorem 基金会首席开发官 Sarah Glass 博士表示：“ 精鼎医药早已深耕对极其罕见病患者团体的支持，对罕见病研究面临的挑战和细节把控有自己深刻的理解和洞见。精鼎医药一流的医学、法规和真实世界数据专家团队所提供的资源和指导将让 n-Lorem 的临床研究能力变得更加强大。n-Lorem 是一个非常灵活的组织，仅靠自有资金和资源进行运营。与精鼎医药的合作将使我们的临床研究架构体系得到加强，从而惠及更多的极其罕见病患者。”
想要了解有关 n-Lorem 基金会使命的更多信息请登录 www.nlorem.org。
关于精鼎医药
作为全球最大的 CRO 之一，精鼎医药致力于支持创新药物的开发以改善患者的健康。我们向世界各地的生命科学和生物制药客户提供服务以帮助他们将科学研究成果转化为新型治疗手段。从远程智能临床试验、监管咨询服务到对真实世界洞察的运用，我们在治疗、技术和功能等方面的能力源于我们对自身事业的信念。
关于n-Lorem
n-Lorem 基金会是一家非营利组织，其愿景目标是利用具有高效、多机制和特异性的反义技术为患有极其罕见疾病的患者免费提供实验性反义寡核苷酸 (ASO) 药物的治疗。极其罕见疾病是指只在一个人或极少数人身上出现，由单一遗传缺陷引发的罕见疾病。极端其罕见病患者人群很小，全球总患者规模在1-30人之间。由于人数少，他们几乎没有治疗选择。n-Lorem 基金会成立的目的是通过开发个性化的 ASO 治疗药物为这些患有极其罕见病的患者带来治疗希望。ASO 是经过修饰的 DNA 短链，可专门针对缺陷基因的转录对异常进行纠正。实验性 ASO 药物的优势在于它们可以快速开发、成本低廉且具有高度特异性。迄今为止，n-Lorem 已协助开发和治疗了 14 名极其罕见病患者，并收到了100 多份治疗申请，其中超过 50 名患者的申请获得了批准。n-Lorem 由 Ionis Pharmaceuticals 前董事长兼首席执行官 Stanley T. Crooke 医学博士创立。他于1989 年创立了 Ionis Pharmaceuticals；在其远见力和领导力的带动下，该公司已成为 RNA 靶向治疗领域的领导者。